非常之觀(guān)，常在險遠：GW、Celator 連創(chuàng )佳績(jì)

2016年3月15日 | Filed under: 要聞點(diǎn)評,制藥工業(yè),制藥企業(yè),文獻綜合 | Posted by: 路人丙

【新聞事件】：今天兩個(gè)小生物技術(shù)公司因為晚期臨床試驗成功分別令其投資者獲得非常回報。先是英國的GW Pharmaceuticals的大麻產(chǎn)品Epidiolex在治療一種叫做Dravet綜合癥的罕見(jiàn)癲癇病治療中超過(guò)安慰劑，股票上揚130%。下午一個(gè)市值只有一千多萬(wàn)美元的Celator Pharmaceutical的納米新劑型抗癌藥CPX-351在高風(fēng)險AML病人三期臨床試驗中超過(guò)標準療法，股票暴漲500%。CPX-351是5：1阿糖胞苷：唐霉素的納米新劑型。如果CPX-351成功上市，Celator將成為第一個(gè)打破Feuerstein-Ratain規則的生物制藥公司。

【藥源解析】：所謂Feuerstein-Ratain規則是指市值低于3億美元公司無(wú)法成功上市抗癌新藥。2011年，Street.com的專(zhuān)欄撰稿人Adam Feuerstein和芝加哥大學(xué)的腫瘤教授Mark Ratain分析了過(guò)去10年58個(gè)抗癌藥的三期臨床成功率，發(fā)現市值低于3億美元公司的21個(gè)三期臨床全部失敗，而市值高于10億美元公司的27個(gè)三期臨床則成功21個(gè)。這個(gè)規則背后的事實(shí)是如果一個(gè)產(chǎn)品稍微有點(diǎn)希望，其廠(chǎng)家或者已被大藥廠(chǎng)收購、或者市值超過(guò)3億美元。所以幾乎沒(méi)人對CPX-351報任何希望，但這也是一天獲得500%利潤的唯一途徑。

CPX-351的臨床試驗共有309人參加，和標準療法（阿糖胞苷/唐霉素 7+3）比降低31%死亡風(fēng)險，中值生存期為9.5對5.9個(gè)月。1年生存期為41%對28%，2年生存期為31%對12%。CPX-351組應答率也顯著(zhù)高于對照組（37%對26%），而3級以上毒副作用沒(méi)有顯著(zhù)差異。對于5年生存率只有10%的高風(fēng)險AML人群來(lái)說(shuō)這個(gè)結果無(wú)可挑剔。

Epidiolex則在三期臨床和標準療法聯(lián)用擊敗安慰劑加標準療法。Epidiolex組每月癲癇發(fā)病頻率下降39%，而對照組只有13%。病人從第一個(gè)月即有應答，應答在整個(gè)試驗過(guò)程中保持恒定。Epidiolex據稱(chēng)耐受性很好，但未公布太多細節。Dravet綜合癥是個(gè)兒童疾病，所以大麻產(chǎn)品有點(diǎn)令人擔憂(yōu)。因為大麻顯著(zhù)的中樞作用，完全雙盲幾乎沒(méi)有可能，這也為這類(lèi)實(shí)驗增加一些不確定性。有人認為GW股票暴漲130%不完全是Dravet綜合癥這個(gè)小市場(chǎng)。一旦Epidiolex上市標簽外使用會(huì )占相當比例，但考慮到美國很多州已經(jīng)可以合法使用大麻，不知多少人會(huì )花高價(jià)買(mǎi)藥物大麻。

雖然大麻并非上市產(chǎn)品但已被很多人消費。大麻一般都是吸食，所以Epidiolex和CPX-351都可以算是劑型創(chuàng )新，說(shuō)明微量創(chuàng )新依然對財力不足的小藥廠(chǎng)依然是個(gè)謀生途徑。人們常說(shuō)生物制藥是高風(fēng)險、高回報的投資渠道，但真正高風(fēng)險、高回報的是投資那些即使普通生物技術(shù)投資者都認為是高風(fēng)險的生物技術(shù)。正所謂“世之奇偉、瑰怪、非常之觀(guān)，常在于險遠”。

圖片來(lái)源：http://community.dewereldmorgen.be、網(wǎng)絡(luò )

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