PTC杜氏營(yíng)養肌不良癥藥物被拒，股票狂跌60%
【新聞事件】：今天美國生物技術(shù)公司PTC Therapeutic的杜氏營(yíng)養肌不良癥（DMD）藥物Translarna（ataluren）被FDA拒絕受理，股票狂跌60%。Translarna已經(jīng)在歐盟有條件上市，但如果三期臨床失敗仍可能被撤市。在去年的一個(gè)三期臨床試驗中Translarna未能顯著(zhù)改善DMD兒童6分鐘走，但PTC認為亞組分析顯示該藥對部分病人可能有效。PTC前總經(jīng)理說(shuō)她不能肯定Translarna確實(shí)有效，但是亞組分析和全新機理這兩個(gè)優(yōu)勢應該至少給Translarna一個(gè)評審機會(huì )。FDA顯然有不同看法，如果你不能確定你的藥物是否有效那就回去繼續收集數據。
【藥源解析】: DMD是一種比較罕見(jiàn)的遺傳疾病，由于肌營(yíng)養蛋白基因變異所致。大概每3600個(gè)男孩會(huì )有一例這種疾病。女孩雖然可以有這個(gè)基因變異但不會(huì )有疾病癥狀。這個(gè)病目前沒(méi)有任何有效藥物，患者多在30歲之前死亡。如果按疾病嚴重程度和已有療法的差距算，DMD應該和ALS類(lèi)似算是最大未滿(mǎn)足醫療需求因為沒(méi)有任何上市藥物。受DMD影響的全是兒童，有時(shí)DMD被反著(zhù)擴寫(xiě)為Dear Mom and Dad，更加使這個(gè)疾病令人揪心。
FDA對缺乏標準療法的嚴重疾病通常會(huì )放寬審批標準，比如瘦素類(lèi)似物Metreleptin的臨床試驗非常粗糙但也被批準上市。這令很多廠(chǎng)家錯誤估計形勢，以為沒(méi)有標準療法的疾病也沒(méi)有審批標準。Translarna是個(gè)結構簡(jiǎn)單的小分子，號稱(chēng)是核糖體調控劑，從而調節蛋白合成。這個(gè)藥物針對的是一類(lèi)特殊的DMD，即無(wú)義突變型，約占DMD病人的13%。DMD機理相對清晰，即肌營(yíng)養蛋白（dystrophin）表達不足。但在關(guān)鍵臨床試驗中Translarna僅增加不到3%的肌營(yíng)養蛋白，所以缺乏改善癥狀的生理基礎。
另外一類(lèi)DMD藥物是針對跳過(guò)外顯子51表達DMD患者的反譯核酸藥物，過(guò)去兩年一直新聞不斷。但FDA已經(jīng)拒絕了BioMarin的drisapersen，Sarepta Therapeutics的Eteplirsen今年5月將會(huì )得到FDA的評審結果。但因為他們的臨床試驗僅有12例病人，前景不容樂(lè )觀(guān)。雖然這兩個(gè)藥物都未能顯著(zhù)改善肌營(yíng)養蛋白表達，但都獲得FDA優(yōu)先審批資格。
所以短期內DMD不會(huì )有新藥上市。去年年底多個(gè)實(shí)驗室用CRISPR技術(shù)在小鼠整體給藥（CRISPR-Cas9）顯著(zhù)改善了肌營(yíng)養蛋白表達，令人看到一線(xiàn)希望。希望這個(gè)技術(shù)能夠早日在DMD臨床顯示療效。
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