CRISPR獲福泰投資：制藥新技術(shù)更需要長(cháng)線(xiàn)支持
【新聞事件】：今天福泰藥廠(chǎng)宣布將與CRISPR技術(shù)公司CRISPR Therapeutics簽約四年合作開(kāi)發(fā)針對已經(jīng)有人類(lèi)基因確證靶點(diǎn)的CRISPR-Cas9藥物，主要是囊腫性肺纖維化和鐮刀型貧血癥。福泰將支付7千5百萬(wàn)現金和3千萬(wàn)投資，如果所有項目都成功上市的話(huà)最終可能支付26億美元。
【藥源解析】：CRISPR是一些對稱(chēng)的DNA片段，中間的序列可以識別并切斷病毒。CRISPR最早在制造酸奶的細菌中發(fā)現，現在的CRISPR-Cas9技術(shù)由一段識別RNA加上一個(gè)DNA水解酶，所以可以識別并切斷目標DNA，并有可能利用細胞自身DNA修復機制修復變異DNA。CRISPR-Cas9自2012年現身江湖有席卷天下，包舉宇內之勢，從治療罕見(jiàn)遺傳病到糧食增產(chǎn)到世界能源幾乎無(wú)所不能。Editas、Intellia相繼成立，大藥廠(chǎng)則紛紛與這些明日之星簽訂研發(fā)合同，連比爾蓋茨都參與進(jìn)來(lái)。
新藥研發(fā)過(guò)程復雜而漫長(cháng)，對資本的高強度要求和令人膽戰心寒的失敗率只有頂級高手和少數無(wú)知者才敢加入。某哲人說(shuō)過(guò)人們總是過(guò)高估計一個(gè)新技術(shù)的短期價(jià)值，這在新藥領(lǐng)域屢見(jiàn)不鮮。從計算機輔助設計、組合化學(xué)、到人類(lèi)基因組，每一次都說(shuō)是新藥研發(fā)會(huì )被從根本上顛覆，但向癌癥宣戰44年后我們最頂尖的技術(shù)只能挽救10%的晚期肺癌患者。在CRISPR-Cas9之前的類(lèi)似技術(shù)如基因療法、鋅指核酸酶（ZFN）、反譯核酸、siRNA等技術(shù)也都說(shuō)會(huì )徹底改變疾病的治療，但到現在還沒(méi)有真正有影響的藥物。為什么？因為新藥技術(shù)的成長(cháng)需要時(shí)間。
那位哲人說(shuō)的下半句話(huà)是人們總是低估一個(gè)技術(shù)的長(cháng)期價(jià)值。上面這些技術(shù)紅極一時(shí)，但一旦短期內不能實(shí)現當初不切實(shí)際的期待值，大多數人會(huì )撤出這些領(lǐng)域雖然要實(shí)現這些技術(shù)的價(jià)值需要長(cháng)期投入。最近的一次熱炒應該說(shuō)是siRNA，很多藥廠(chǎng)在這個(gè)技術(shù)上進(jìn)行過(guò)10億美元級的投入，但5年之內羅氏、默沙東等巨頭相繼退出。組合化學(xué)從興起到“失敗”也大概10年左右。作為對比，抗體技術(shù)從發(fā)現到商品化經(jīng)歷了近30年。所以上面這些技術(shù)雖然給予時(shí)日也可能對新藥產(chǎn)生巨大影響，但是資本往往缺乏這些技術(shù)持之以恒的支持，而是急于追逐下一個(gè)熱門(mén)技術(shù)。新技術(shù)是馬拉松，不能按百米比賽跑。
現在新藥研發(fā)的核心瓶頸應該說(shuō)是優(yōu)質(zhì)靶點(diǎn)的尋找，一旦找到好的靶點(diǎn)其它事情都是細節。小分子藥物或抗體應該說(shuō)是可以覆蓋大多數靶點(diǎn)，但的確有一些疾病尤其是遺傳疾病非DNA藥物不可。DNA藥物可能根治一些疾病，并能修復某些缺失功能，這也是小分子藥物或抗體不具備的巨大優(yōu)勢，當然風(fēng)險是如果出現脫靶副作用糾正也很麻煩。CRISPR-Cas9潛力很大，但希望制藥工業(yè)不要三分鐘熱血，制藥新技術(shù)更需要長(cháng)線(xiàn)支持。
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