嘗試權法案面對現實(shí)

2018年6月21日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),孤兒藥,新藥研發(fā),制藥常識,政策法規,文獻綜合 | Posted by: 路人丙

【新聞事件】：昨天在公布DMD基因療法產(chǎn)生驚人早期療效同時(shí)，廠(chǎng)家Sarepta也宣布不會(huì )按照剛剛通過(guò)的嘗試權法案在產(chǎn)品上市前為患者提供這個(gè)藥物。今天另一個(gè)致命罕見(jiàn)病ALS藥物的研發(fā)廠(chǎng)家之一Brainstorm Cell Therapeutic宣布將為患者提供尚未批準上市的ALS細胞療法NurOwn，但要收患者30萬(wàn)以上的費用。這個(gè)模式一旦普及，FDA的權威將受到威脅，而按照新藥歷史成功率推算患者受益機會(huì )很小。如果還需要支付大量藥費，因為保險公司一般不支付這樣消費，這個(gè)缺少監管的半商業(yè)市場(chǎng)確實(shí)問(wèn)題多多。

【藥源解析】：這個(gè)法案一開(kāi)始就充滿(mǎn)爭議。支持一方說(shuō)絕癥患者沒(méi)有時(shí)間等待新藥的漫長(cháng)開(kāi)發(fā)，反對者認為新藥成功率很低、任何沒(méi)有上市藥物收益大于傷害的幾率都不大。而且要求利用這個(gè)法案的病人通常是沒(méi)有任何療法的疑難雜癥，新藥失敗率比常見(jiàn)疾病藥物更高。還有一部分人反對政府過(guò)度監管，說(shuō)只要安全應該由市場(chǎng)決定患者是否愿意使用。但藥物不是普通消費者能判斷優(yōu)劣的商品，FDA的成立和完善是建立在無(wú)數慘痛經(jīng)驗教訓基礎之上的。現在FDA批準效率很高，絕不能算是官僚機構。

現在美國已有38個(gè)州有類(lèi)似法案允許病人要求使用未上市藥物，FDA也有一項所謂擴大可及服務(wù)、據說(shuō)99%的申請會(huì )得到批準。所以這個(gè)法案今年三月在眾議院遭到259對140否決，但后來(lái)修改部分條款后通過(guò)，5月30日特朗普總統簽署該法律生效。但這個(gè)法律并沒(méi)有要求廠(chǎng)家一定滿(mǎn)足消費者請求，所以有SRPT拒絕參與的事情。這當然有廠(chǎng)家自己算小賬的成分，但如果有求必應象DMD這樣罕見(jiàn)病的三期臨床病人招募會(huì )受到干擾。如果可以現在用上那個(gè)基因療法，很少有家長(cháng)看到昨天那樣數據還會(huì )讓孩子冒險參加臨床試驗，因為有50%可能會(huì )分到安慰劑組，我們也就可能永遠不會(huì )知道這個(gè)產(chǎn)品的真正療效和安全性。

另外這個(gè)法案也沒(méi)有限制廠(chǎng)家收費，所以有了今天Brainstorm這個(gè)故事，這是更嚴重的問(wèn)題。根據這個(gè)法案FDA無(wú)權干涉廠(chǎng)家收費提供療效不明藥物，如果患者愿意花錢(qián)這又回到1962年以前的藥品市場(chǎng)。雖然廠(chǎng)家推廣仍然有限制，但在久病亂投醫心理驅使下仍然會(huì )有人主動(dòng)要求使用在研藥物。因為極少有患者能真正理解新藥成功率，所以總體上看患者肯定得不償失。雖然有人如果愿意傾其所有做最后一搏情理之中，但是這里買(mǎi)賣(mài)雙方信息和對信息理解嚴重不對等。即沒(méi)有專(zhuān)家為復雜的療效/風(fēng)險平衡把關(guān)，也沒(méi)有FDA作為裁判，很難形成一個(gè)規范市場(chǎng)。

很多政府監管是畫(huà)蛇添足，但是有些監管是十分必要的。分辨這二者的區別是國會(huì )和總統的責任，遺憾的是在嘗試權法案這個(gè)問(wèn)題上他們都有失職之嫌。現實(shí)很復雜，一刀切全面去監管這樣簡(jiǎn)單粗暴的辦法雖然會(huì )得到部分選民支持，但結果可能是事與愿違、人財兩空。