美國眾議院否決嘗試權法案

2018年3月14日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),新藥研發(fā),制藥常識,政策法規,文獻綜合 | Posted by: 路人丙

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【新聞事件】：今天美國眾議院以259對140否決了所謂的嘗試權法案，2/3的民主黨投了反對票，2/3的共和黨投了贊成票。這個(gè)法案提議允許絕癥病人可以繞開(kāi)FDA監管向廠(chǎng)家要求使用尚未批準上市的藥物，需要得到眾議院2/3支持才能通過(guò)。這個(gè)法案已經(jīng)通過(guò)參議院，但75個(gè)消費者組織昨天給國會(huì )一封公開(kāi)信反對這個(gè)法案。

【藥源解析】：現在美國已有38個(gè)州有類(lèi)似法案允許病人要求使用未上市藥物，FDA也有一項所謂擴大可及服務(wù)、據說(shuō)99%的申請會(huì )得到批準。但這個(gè)法案是要在全國范圍內推行這種做法，并擺脫FDA的監管。支持的人說(shuō)FDA官僚嚴重、草菅人命，反對的人說(shuō)未上市藥物風(fēng)險大于收益、而且難以界定什么樣的病人才算絕癥，所以如果通過(guò)這個(gè)法案未經(jīng)嚴格驗證的藥物可能擴散到輕度病人。

古話(huà)說(shuō)久病亂投醫，如果得了絕癥想使用在研藥物、死馬當活馬醫是人之本性，但多數患者過(guò)度高估了在研藥物的價(jià)值。這個(gè)法案允許患者使用在一期臨床顯示耐受性較好的藥物，但是業(yè)界人士知道二期、三期臨床依然有60-70%的失敗率。絕癥根據定義是已有藥物無(wú)效的疾病，患者需要的是新機理藥物。而這類(lèi)藥物的失敗率更高，歷史數據表明失敗原因是無(wú)效和有害幾率各占一半，所以患者或者受到虛幻希望（false hope）、或者受到藥物毒性的傷害。

有人說(shuō)希望就是希望，不存在虛幻希望。但如果患者能真正了解藥物的功能而不是抱有不切實(shí)際的幻想，他們的選擇可能完全不同。最后的時(shí)間你可以去做自己最想做的事，也可以躺在醫院忍受本來(lái)不需要忍受的痛苦。以前有統計說(shuō)雖然晚期腫瘤患者的治愈率低于10%，但90%以上患者相信化療可以治愈自己的疾病，所以才愿意忍受?chē)乐馗弊饔谩Ｎ瓷鲜械乃幬镂粗蛩馗啵瑖乐赜绊懮钯|(zhì)量但沒(méi)有任何收益的可能遠高于起死回生的可能。

說(shuō)FDA官僚與事實(shí)并不相符，其實(shí)FDA的審批標準已經(jīng)相當寬松，FDA批準但廠(chǎng)家放棄上市、或上市后因銷(xiāo)售不好撤市或低價(jià)轉讓的新藥呈上升趨勢。很多人認為已經(jīng)過(guò)于寬松，去年統計FDA批準了96%的上市申請。現在FDA也已有加速審批通道，有一定可能幫助無(wú)藥可醫病人的藥物不需要三期臨床即可提前上市。有些藥物如Keytruda甚至根據一期臨床數據就上市使用。但已有的數據顯示這些即使通過(guò)FDA審批標準的加速審批藥物通常不能在上市后的驗證試驗中顯示真正能幫助病人，繞開(kāi)FDA去用更沒(méi)譜的新藥后果可想而知。很多絕癥是罕見(jiàn)病，臨床試驗招募病人本來(lái)就困難，如果部分患者通過(guò)這個(gè)法案提前用藥令臨床試驗的進(jìn)行更加困難。雖然嘗試權本身是個(gè)認知誤區，但已經(jīng)有州法和FDA的同情使用條款，再通過(guò)一個(gè)聯(lián)邦法實(shí)在沒(méi)有必要。