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吐槽《科學(xué)》125前沿科學(xué)問(wèn)題

吐槽《科學(xué)》125前沿科學(xué)問(wèn)題

《科學(xué)》雜志繼2005年提出125個(gè)科學(xué)前沿問(wèn)題后今年再度提出125個(gè)問(wèn)題。因為這些問(wèn)題基本沒(méi)有標準答案所以我也可以斗膽吐槽一下。顯然我不可能對任何一個(gè)問(wèn)題有什么深入的見(jiàn)解,但今天忙了一天不想寫(xiě)嚴肅東西了。雙星號后面黑體字為我的回答,一半認真、一半吐槽,供各位讀者周末輕松一下。

小分子藥物之葵花寶典:PROTAC技術(shù)

今天C&EN News發(fā)表了一篇由Lisa Jarvis撰寫(xiě)的PROTAC技術(shù)綜述(點(diǎn)擊查看原文)。該文介紹這個(gè)新技術(shù)過(guò)去20年的成長(cháng)過(guò)程,從沒(méi)人認同到現在的熱捧。

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ASCO過(guò)半,千億腫瘤市場(chǎng)未來(lái)之星在哪?

一年一度的ASCO已經(jīng)過(guò)半。這是制藥工業(yè)每年投入500億美元腫瘤藥物研發(fā)的一次綜合考試,也是未來(lái)千億以上腫瘤藥物市場(chǎng)領(lǐng)導者的競選舞臺。

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最小機器最大獎:2016年度諾貝爾化學(xué)獎揭曉

諾貝爾獎評審委員會(huì )星期三將化學(xué)獎頒發(fā)給讓皮埃爾·索維奇、詹姆斯·弗雷澤·斯托達特和伯納德·費倫加等三位科學(xué)家,獎勵他們在開(kāi)發(fā)分子機器上做出的貢獻。

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今日ASCO要聞: 免疫療法、精準醫學(xué)、Claudin18.2

今天ASCO漸入佳境,免疫療法和精準醫學(xué)作為本屆年會(huì )的兩大主題貫穿幾個(gè)主要進(jìn)展。不出所料,檢查點(diǎn)抑制劑及其組合是大家關(guān)注的重點(diǎn)。其中PD-1抑制劑進(jìn)入肺癌一線(xiàn)治療是重中之重

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2016 ASCO開(kāi)幕:免疫療法與精準醫學(xué)為主旋律

今天2016 ASCO在芝加哥開(kāi)幕。這個(gè)三萬(wàn)人參加的超級大會(huì )將有近6000摘要,所以會(huì )有大量新數據報道。免疫療法和精準醫學(xué)將是兩個(gè)主旋律,這二者的結合被認為是腫瘤治療的未來(lái)。

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非常之觀(guān),常在險遠:GW、Celator 連創(chuàng  )佳績(jì)

今天兩個(gè)小生物技術(shù)公司因為晚期臨床試驗成功分別令其投資者獲得非常回報。先是英國的GW Pharmaceuticals的大麻產(chǎn)品Epidiolex在治療一種叫做Dravet綜合癥的罕見(jiàn)癲癇病治療中超過(guò)安慰劑,股票上揚130%。

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“The dose makes the medicine”:百健多發(fā)性硬皮化癥藥物Tecfidera歐洲專(zhuān)利暫被撤銷(xiāo)

今天百健多發(fā)性硬皮化癥藥物Tecfidera的歐洲專(zhuān)利被暫時(shí)撤銷(xiāo)。這個(gè)EP2137537號專(zhuān)利保護Tecfidera每天480毫克的使用劑量,本來(lái)應該2028年到期。

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BIA 10-2474曾顯示動(dòng)物毒性,再談臨床篩選化合物模式

據今天《The Guardian》發(fā)表的文章報道,今年一月造成一人死亡、四人腦損傷的脂肪酸酰胺水解酶(FAAH)抑制劑BIA 10-2474在臨床前曾導致若干實(shí)驗犬的死亡和神經(jīng)損傷。

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PTC杜氏營(yíng)養肌不良癥藥物被拒,股票狂跌60%

今天美國生物技術(shù)公司PTC Therapeutic的杜氏營(yíng)養肌不良癥(DMD)藥物Translarna(ataluren)被FDA拒絕受理,股票狂跌60%。

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美國眾議院舉行聽(tīng)證會(huì )質(zhì)疑Turing、Valeant

今天美國眾議院舉行聽(tīng)證會(huì )質(zhì)疑Turing、Valeant兩個(gè)仿制藥企業(yè)的定價(jià)政策。Turing去年一夜之間把60年老藥乙胺嘧啶價(jià)格從13.5美元漲到750美元一片,引起朝野一片嘩然。

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重磅藥物的少年時(shí)代

去年所有藥廠(chǎng)股票表現最好的是美國生物制藥公司再生元,漲了32%。但過(guò)去兩天他們股票下跌7%,主要原因是其未來(lái)重磅藥物PCSK9抑制劑Praluent被報道和8起自殺事件有關(guān),最后證明這只是一起自殺事件被重復匯報7次。

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Baxalta聯(lián)手Symphogen開(kāi)發(fā)免疫療法,梯瓦M(jìn)S免疫調節藥物再遇障礙

今天美國生物制藥公司Baxalta宣布將出資17億美元與丹麥生物技術(shù)公司Symphogen聯(lián)手開(kāi)發(fā)免疫療法。Symphogen將獲得1.75億美元首付和16億美元的潛在里程金,主要是其產(chǎn)品線(xiàn)中6個(gè)未公開(kāi)的免疫療法項目。

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七年磨一劍,FDA終于批準默沙東肌肉松弛劑解藥Bridion

今天FDA終于了批準默沙東肌肉松弛劑解藥Bridion(通用名Sugammadex)。在此之前FDA曾三次拒絕Bridion的上市申請,整個(gè)申請過(guò)程歷時(shí)七年。

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首個(gè)IDO抑制劑Epacadostat和抗PD-1單抗Keytruda聯(lián)合用藥臨床結果出爐

美國Incyte制藥公司今天披露,其選擇性的IDO抑制劑Epacadostat和默沙東抗PD-1單抗Keytruda聯(lián)合使用在一個(gè)早期臨床試驗中顯示良好的療效和安全性。

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PARP抑制劑奧拉帕尼(Olaparib)治療晚期前列腺癌有突破

昨天《新英格蘭醫學(xué)期刊》(New England Journal of Medicine)報道了阿斯利康PARP抑制劑奧拉帕尼(Olaparib,商品名:Lynparza)的一項2期臨床試驗結果。

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西比曼細胞療法又有進(jìn)展,CAR-T CD20臨床結果喜人

10月28日,西比曼生物科技(上海)有限公司(Cellular Biomedicine Group Inc.)公布了一個(gè)依然在進(jìn)行的CAR-T CD20細胞療法的臨床結果。結果顯示CBM-CD20.1耐受性良好,對DLBCL患者的總應答率是85.7%(6/7),總客觀(guān)緩解率為80%(8/10),且所有患者的疾病得到控制(10/10)。據稱(chēng)這是CD20 CAR-T細胞療法的首個(gè)陽(yáng)性實(shí)驗。

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CRISPR獲福泰投資:制藥新技術(shù)更需要長(cháng)線(xiàn)支持

今天福泰藥廠(chǎng)宣布將與CRISPR技術(shù)公司CRISPR Therapeutics簽約四年合作開(kāi)發(fā)針對已經(jīng)有人類(lèi)基因確證靶點(diǎn)的CRISPR-Cas9藥物,主要是囊腫性肺纖維化和鐮刀型貧血癥。福泰將支付7千5百萬(wàn)現金和3千萬(wàn)投資,如果所有項目都成功上市的話(huà)最終可能支付26億美元。

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中國生物技術(shù)公司登上世界舞臺

最近兩天和記黃埔和百濟神州先后宣布將在納斯達克IPO,都準備募集1億美元。在此之前雖然也有中國制藥相關(guān)企業(yè)在美國上市,但純粹創(chuàng )新藥物企業(yè)鳳毛麟角。這標志著(zhù)年輕的中國生物技術(shù)行業(yè)開(kāi)始進(jìn)軍國際市場(chǎng),是可喜可賀的里程碑事件。

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愿望和現實(shí):正確對待實(shí)驗動(dòng)物模型

英國愛(ài)丁堡大學(xué)的Malcolm Macleod教授以及合作者統計了1992年至2011年發(fā)表的2,671篇文章的動(dòng)物實(shí)驗結果,結果發(fā)現這些實(shí)驗中只有25%的動(dòng)物入選是隨機的,30%的實(shí)驗設計是雙盲的,少于1%的實(shí)驗計算過(guò)達到統計學(xué)顯著(zhù)所需的樣本量。

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